Una speranza per i pazienti con malattie epatiche autoimmuni. Cantano vittoria i malati di colangite biliare primitiva (CBP) che possono curarsi con l’acido obeticolico (OCALIVA), un nuovo farmaco sintetizzato nei laboratori di ricerca dell’Università di Perugia che arriva a 20 anni di distanza dall’introduzione di un precedente farmaco con diverso principio attivo.

Una ricerca che parla anche monzese: tra gli autori della ricerca che mette in luce gli ottimi risultati di questa terapia pubblicati sul “The New England Journal of Medicine” c’è anche il dottor  Pietro Invernizzi - professore associato di Gastroenterologia all’Università di Milano-Bicocca e direttore del Programma per le Malattie Autoimmuni del Fegato all’interno dell’International Center for Digestive Health e dell’Unità Operativa Complessa di Gastroenterologia dell’Ospedale San Gerardo di Monza diretti dal Professor Mario Strazzabosco.

Uno studio importante che ha portato all’approvazione del farmaco da parte  dell’agenzia americana “Food and Drug Administration” (FDA).

Una buona notizia per le tantissime persone che ogni giorno lottano contro questa malattia comunemente chiamata cirrosi biliare primaria. Una patologia che colpisce 400 persone su un milione, soprattutto donne che hanno compiuto il 40esimo anno di età che aggredisce le vie biliari  provocando infiammazione cronica e il ristagno della bile nel fegato. Nel 30-40 per cento dei casi la patologia può progredire e portare scompenso epatico e cirrosi fino, nei casi più gravi, al trapianto di fegato.

Lo studio clinico ha dimostrato la sicurezza e l'efficacia della nuova terapia attraverso un trial che ha coinvolto 217 partecipanti; dopo dodici mesi si è verificata una riduzione dei livelli di fosfatasi alcalina (FA) maggiore tra i partecipanti trattati con il farmaco rispetto a quelli trattati con placebo (47% dei pazienti trattati rispetto al 10% nei non trattati).

La riduzione di FA è la “spia” dell’effettivo funzionamento del farmaco, risultato che ha permesso l’approvazione della terapia da parte della FDA. L’introduzione in commercio di OCALIVA è prevista entro il 2017.

La ricerca che ha portato a realizzare il nuovo farmaco è una storia in gran parte italiana, che parte dalla sintesi della molecola avvenuta a Perugia fino alla costituzione dell’azienda italo-americana Intercept, creata appositamente per lo sviluppo clinico e la commercializzazione del farmaco, con un importante supporto finanziario di uno sponsor italiano.

"La forza di questo nuovo farmaco – commenta Pietro Invernizzi – sta nel fatto che, agendo a livello immunologico e metabolico, è in grado di prevenire il formarsi di fibrosi epatica, ma soprattutto migliora il flusso biliare dal fegato, prevenendone l’accumulo e il ristagno all’interno dell’organo. Nei prossimi anni presso la Gastroenterologia dell’Ospedale San Gerardo di Monza saremo impegnati, come équipe di epatologi dell’Università di Milano-Bicocca, nella seconda fase di questa sperimentazione durante la quale i partecipanti continueranno ad assumere la terapia. Il centro del San Gerardo è uno dei pochi centri italiani dedicato alle malattie autoimmuni del fegato e si appresta a breve a far parte di un network europeo specifico per queste patologie rare".